• Ha mostrado
eficacia en pacientes con neoplasia de cuello uterino, síndrome
mielodisplásico y linfoma cutáneo
• Fue desarrollado a partir de drogas utilizadas desde hace
años para tratar la hipertensión y la epilepsia
La preleucemia o síndrome mielodisplásico,
el cáncer de cuello uterino y el linfoma cutáneo pueden
ser tratados mediante una combinación de drogas que por años
han sido utilizadas para tratar la hipertensión arterial
y la epilepsia.
Este desarrollo fue realizado por el grupo
de Alfonso Dueñas González, del Instituto de Investigaciones
Biomédicas (IIBm) de la UNAM, que después de varios
años demostró que la combinación de la hidralazina
y el valproato de magnesio es efectiva contra esos padecimientos.
El fármaco recibe el nombre de Transkrip,
y a través de él, hoy se les puede proporcionar a
los enfermos algunos meses más de supervivencia con respecto
a las terapias tradicionales en cáncer cervicouterino, además
de que se ha observado importantes efectos terapéuticos para
contrarrestar el síndrome mielodisplásico y el linfoma
cutáneo, destacó el especialista en oncología
médica.
Síndrome mielodisplásico
El síndrome mielodisplásico
es una afección que, en términos comunes, también
se le conoce como preleucemia. “Como sabemos, en la leucemia
hay un defecto en las células que producen la sangre y, por
lo tanto, los pacientes sufren alteraciones derivadas; es decir,
las células de la médula ósea dejan de producir
los constituyentes normales de la sangre y, en consecuencia, muchas
veces presentan problemas con la coagulación, las defensas,
y se produce anemia”.
Forma parte del grupo de enfermedades denominadas
leucemias, y es considerado raro, porque su prevalencia es de menos
de 200 mil casos. Sin tratamiento, la mayoría progresa a
una leucemia mieloblástica aguda en un periodo de, aproximadamente,
12 a 24 meses, o fallecen a consecuencia de las complicaciones,
agregó.
Dueñas González precisó
que este padecimiento es maligno y aún no se conocen con
precisión las alteraciones genéticas o moleculares
que lo originan. No obstante, se sabe que las llamadas alteraciones
epigenéticas que, sin dañar la cadena de ADN, cambian
la expresión de los genes, participan en el desarrollo y
progresión del mismo.
Esas modificaciones ocurren a través
de dos fenómenos: la metilación del ADN y la desacetilación
de histonas, que se conjuntan para apagar genes supresores y alterar
el funcionamiento de las células, indicó.
Hasta hace poco, los tratamientos para
esta afección habían sido poco efectivos; sin embargo,
hace algunos años un par de medicamentos llamados azacitidina
y decitabina demostraron ser eficaces, al mejorar la producción
de la sangre y retrasar la aparición de leucemia aguda. Estos
fármacos se denominan agentes desmetilantes porque inhiben
la metilación del ADN, explicó el también integrante
del Instituto Nacional de Cancerología.
El Transkrip es una preparación
farmacéutica que consta de dos productos: hidralazina, que
inhibe la metilación del ADN, y el valproato de magnesio,
un antiepiléptico que inhibe la desacetilación de
histonas, combina los inhibidores de estos fenómenos y al
usarlo en el síndrome mielodisplásico, hemos visto
respuestas favorables en prácticamente la mitad de los pacientes,
destacó.
El académico comentó que en marzo de 2010, la Comisión
Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris)
aprobó el registro de este producto para su comercialización
y uso en el carcinoma de cuello uterino avanzado. “Demostramos
que los pacientes que recibían quimioterapia, más
Transkrip, vivían más tiempo sin progresión
de la enfermedad”.
También, “con base en nuestros
estudios observamos que en el caso del síndrome referido,
el Transkrip, empleado como terapia única, también
es efectivo”, enfatizó.
La ventaja en el desarrollo de drogas bajo
el concepto de reposicionamiento terapéutico es que como
son parte de un fármaco ya conocido, el proceso preclínico
y clínico es más acelerado, lo que permite obtener
con mayor rapidez el registro y su posterior comercialización.
Transkrip, droga huérfana
Dueñas González indicó
que en Estados Unidos existe un programa que depende de la Food
and Drug Administration (FDA), equivalente a la Cofepris, para investigar
y desarrollar fármacos destinados a enfermedades que ellos
llaman “huérfanas”, en el sentido de que la prevalencia
en ese país debe ser menor a 200 mil.
Entonces, los medicamentos que tienen potencial
contra esos padecimientos se les designa “droga huérfana”,
y uno de los incentivos de ese programa es que la FDA, a través
de un sistema de soporte, facilita a las compañías
farmacéuticas y/o a las instituciones públicas, sin
fines de lucro, el desarrollo de los estudios clínicos en
la Unión Americana, para su eventual aprobación y
comercialización en esa y otras naciones.
En el caso de México, acotó,
el Transkrip acaba de ser “designado” por la FDA “droga
huérfana” para el síndrome mielodisplásico
y para el linfoma cutáneo de células T, también
considerado padecimiento raro.
Esto significa que se harán estudios
clínicos en el país vecino con el medicamento para
demostrar su utilidad y, con base en ello, la FDA aprobará
su registro para su futura comercialización, explicó.
“Nosotros haremos el desarrollo del protocolo y la compañía
farmacéutica que produce Transkrip buscará que se
realicen los estudios clínicos en alguna institución
que haga investigación sobre cáncer en ese país”,
abundó.
Este paso es una condición prácticamente
necesaria para que el medicamento sea aprobado y pueda comercializarse
a nivel internacional, concluyó.